Jo kuusi vuotta sitten sosiaalisessa mediassa ihmisiä villinnyt jäävesihaaste poiki miljoonia ALS-tutkimukseen. Nyt tutkijoilla on lupaavia uutisia lääkeyhdistelmästä, joka voisi hidastaa parantumattoman sairauden vääjäämätöntä etenemistä.
Muistatko vielä, kun somessa pyöri videoita, joissa tavalliset kansalaiset ja julkisuuden henkilöt kaatoivat niskaansa ämpärillisen jääkylmää vettä? Jäävesihaaste saattoi vaikuttaa huomion hakemiselta äärikonstein, mutta sen taustalla oli tappava tauti: ALS.
ALS eli amyotrofinen lateraaliskleroosi on selkäytimessä kulkevien liikehermojen sairaus, jossa lihaksia käskyttävät liikehermot tuhoutuvat vähitellen. Luonteeltaan etenevä tauti surkastuttaa tahdonalaiset lihakset ja lopulta tappaa, kun ihmisen hengityslihakset lamautuvat. Diagnoosi on kuolemantuomio: sairastuneet elävät muutamasta vuodesta viiteen vuoteen.
Suomessa ALS-tautia sairastaa noin 350 ihmistä. Tyypillisesti siihen sairastutaan 40–70-ikävuoden välillä.
Jäävesihaasteen tarkoituksena oli lisätä tietoisuutta ALS-taudista ja kerätä varoja tutkimukseen, mutta moni suhtautui sometempaukseen kyynisesti. Haaste kuitenkin onnistui tarkoituksessaan. Sen ansiosta ALS-tutkimukseen on onnistuttu keräämään yli 200 miljoonaa dollaria, kertoo yhdysvaltalainen NBC News.
Osansa potista saaneet yhdysvaltalaiset tutkijat ovat nyt julkaisseet lupaavia löydöksiään taudin etenemistä hidastavasta kokeellisesta lääkkeestä. Tutkimus ilmestyi The New England Journal of Medicine -tiedelehdessä.
Kahden lääkkeen yhdistelmä hidasti ALS-taudin etenemistä
Massachusetts General Hospital -opetussairaalan ja tutkimuslaitoksen satunnaistettuun kaksoissokkotutkimukseen osallistui 137 ALS-potilasta, joilla oli ilmennyt tautiin liittyviä oireita viimeisen puolentoista vuoden sisällä.
Noin kaksi kolmasosaa potilaista sai kahta suun kautta otettavaa lääkettä sisältävää kokeellista hoitoa, joka kohdistuu taudin vaurioittamiin mitokondrioihin sekä solulimakalvostoon. Loput potilaista sai lumelääkettä.
ALS-taudin potilaille aiheuttama invaliditeetti arvioitiin asteikolla 0–48 esimerkiksi sen perusteella, pystyykö potilas kävelemään, pitelemään kynää kädessään tai nielemään ruokaa. Tutkimuksen alussa potilaiden pistemäärä oli keskimäärin 36. Puolen vuoden tutkimuksen aikana lääkeyhdistelmää saaneet potilaat menettivät keskimäärin 2,32 pistettä vähemmän kuin plaseboa saaneet potilaat. Tämä tarkoitti neljänneksen parempaa lopputulemaa.
– 2–3 pisteen muutos voi tarkoittaa eroa sen välillä, kykeneekö potilas olemaan itsenäisesti aktiivinen vai tarvitseeko hän apuvälineitä, tutkimusta johtanut ja ALS-taudin hoitoon perehtynyt apulaisprofessori Sabrina Paganoni sanoo NBC Newsille.
Nyt testattu lääke ei paranna ALS-tautia, mutta voi hidastaa sen etenemistä. Potilaille ja heidän läheisilleen tämä tarkoittaisi, että sairastuneet kykenisivät säilyttämään fyysisen toimintakykynsä pidempään.
Tutkija kiittelee somehaastetta
Lääkehoidon pidempiä vaikutuksia pitää vielä tutkia ja asetelma toistaa ennen kuin se hyväksytään Yhdysvalloissa viralliseksi ALS-taudin hoitomuodoksi.
Kuuden kuukauden seurannan aikana tutkijat eivät havainneet eroja lääkehoitoa ja plaseboa saavien potilaiden kuolleisuudessa eivätkä intubaatio- tai sairaalahoitojen tarpeessa. Koska lääkeyhdistelmä osoittautui lupaavaksi, kaikille tutkimukseen osallistuneille potilaille tarjottiin mahdollisuus aloittaa se. Nyt tutkijat seuraavat, miten lääkitys vaikuttaa potilaisiin pidemmällä aikavälillä.
Jos lääke hyväksytään, siitä voisi Paganonin mukaan tulla yksi osa lääkitystä, jolla ALS-taudin etenemistä hidastetaan. Paganoni kiittelee jäävesihaastetta, joka lisäsi tietoisuutta ALS-taudista ja kiinnitti tutkijoiden sekä rahoittajien huomion. Somehaasteista voi löytyä yllättävää voimaa.
Lue myös: Kaksi vuotta sitten Pave Maijanen alkoi tuntea kummallisia lihaskramppeja ja puheessa ilmaantui ongelmia – "Diagnoosi oli tyly: vaikea motoneuronisairaus ALS"
Lähteet: NBC News, Massachusetts General Hospital, The New England Journal of Medicine, Terveyskirjasto